基因疗法首次用于囊肿性纤维化
时间:2017-12-07

  基因疗法治疗囊性纤维化首次 - 新闻 - 科学网

  已经发现导致囊性纤维化的基因二十六年后,研究人员最近证实,导致肺损伤的疾病患者从基因治疗中受益。

  虽然肺功能的改善很小,但是安慰剂组仅为3.7%,这证实了研究人员花费了数十年的时间试图找到一种将缺陷基因的健康拷贝植入囊性纤维化患者肺细胞的方法。 。

  囊性纤维化是世界上最常见的遗传疾病之一,影响了大约7万人。单一基因CFTR的突变会引起身体问题,尤其是在肺部。患有囊性纤维化的人产生粘稠的粘液,可以阻塞器官并使其成为有害细菌的滋生地。

  所以小的改进可以造成很大的差异。牛津大学的Deborah Gill带领团队设计了植入实验中的遗传指令序列。虽然我们知道这种治疗方法还没有准备好,但我个人对结果非常满意。这比预期好。吉尔说。

  囊性纤维化长期以来一直隐藏着基因治疗的诱人前景,因为它是非常常见的,由一个单一的基因引起,并且通过吸入汽化物质很容易获得肺细胞。然而,肺的内部是坚不可摧的,并且找到将大量健康的DNA递送到这些细胞中的方法是困难的。

  最后,大约80位进行试验的科学家和临床医生使用被称为脂质体的基因将基因携带到细胞中。 (慢)

  “中国科学”(2015-07-06第二版国际)